NGS-omogućena RNAterapija:puni-ciklus istraživanja i razvoja te industrijalizacija
NGS rješenje je asveobuhvatno rješenje za precizno otkrivanje dizajnirano za-suvremene RNA lijekove kao što su mRNA terapija, siRNA terapija i terapija uređivanja RNA. Fokusira se na točnost slijeda, integritet i genetsku stabilnost molekula RNA. Kroz tri temeljne tehnologije-mRNA sekvenciranje, ultra-analizu rijetkih varijanti i procjenu integriteta RNA-pokriva cijeli proces kontrole kvalitete RNA terapije od ranog istraživanja i razvoja, pilot proizvodnje do komercijalizacije. To pomaže tvrtkama da prevladaju uska grla u razvoju lijekova za RNA, ispune zahtjeve globalne regulative i osiguraju sigurnost i učinkovitost proizvoda.

TestiranjeSadržaj usluge
• Testni sadržaj:Određivanje sekvence pune-dužine: Koristeći tehnologiju RNA-seq visoke-vjernosti, sekvenca mRNA pune-duljine u potpunosti se analizira kako bi se potvrdila točnost kodirajućih i nekodirajućih (UTR) sekvenci i kako bi se otkrile abnormalnosti sekvenci kao što su točkaste mutacije, brisanja i umetanja;
•Analiza izomera: Za složene molekule mRNA, identificirajte tipove i udjele alternativnih izomera za spajanje i procijenite njihov utjecaj na djelovanje lijeka;
Provjera dosljednosti sekvence: Usporedite sekvence mRNA iz različitih proizvodnih serija i pod različitim uvjetima skladištenja kako biste osigurali stabilnost sekvence između serija i unutar roka trajanja;
Tehničke prednosti: pokrivenost sekvenciranjem > 99%, točnost slijeda poravnanja veća od ili jednaka 99%, i može točno uhvatiti niske-obilne varijacije sekvenci.
• Mogućnosti detekcije:Može točno identificirati izuzetno rijetke varijante s niskom učestalošću (kao što su rijetke točkaste mutacije, kimerne sekvence i varijante-povezane s degradacijom).
• Tehnička podrška:Sustav koristi ultra{0}}duboko sekvenciranje u kombinaciji s vlasničkim algoritmima bioinformatike za učinkovito filtriranje pozadinske buke i poboljšanje točnosti otkrivanja rijetkih varijanti.
Integritet RNA molekula izravno određuje njihovu učinkovitost translacije i terapijski učinak te je ključni pokazatelj za kontrolu kvalitete RNA terapije.
Provjera integriteta-pune dužine:Omjer pune-duljine molekula mRNA/siRNA procjenjuje se kapilarnom elektroforezom i analizom pokrivenosti RNA-seq kako bi se identificirali skraćeni i produkti razgradnje;
Analiza stabilnosti sekundarne strukture:Algoritam predviđanja savijanja RNA u kombinaciji s eksperimentalnom provjerom korišten je za procjenu integriteta sekundarne strukture RNA molekule, izbjegavajući utjecaj strukturnih abnormalnosti na isporuku i funkciju;
Opseg primjene za testiranje
mRNA terapija
MRNA cjepiva protiv COVID-19, terapeutska mRNA cjepiva protiv raka, mRNA lijekovi za zamjenu proteina itd.
Mala RNA terapija
siRNA lijekovi, miRNA mimici/inhibitori, itd.;
Terapije za uređivanje RNK
CRISPR-Cas13-lijekovi za uređivanje RNK, ADAR enzimski posredovane terapije modifikacije RNK, itd.
Druge RNA terapije uključuju
lijekovi za cirkularnu RNA, dugotrajne nekodirajuće RNA (lncRNA) terapije i lijekovi za RNA aptamere.

